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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称必一体育官方网站登录入口，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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新京报讯（记者赵敏）12月9日下午，“北京大学《儒藏》数字化项目启动仪式”在北京大学教育基金会举办。启动仪式现场，北京字节跳动公益基金会向北京大学教育基金会捐赠人民币2500万元，用于支持北京大学开展《儒藏》编纂与研究工作，并通过“识典古籍”智能整理平台支持开展《儒藏》数字化工程，后续相关成果也将在“识典古籍”上线，面向公众开放。《儒藏》数字化项目启动仪式上，部分参会嘉宾合影。图源：北京字节跳动公益基金会此次启动仪式由北京大学《儒藏》编纂与研究中心、北京字节跳动公益基金会与北京大学教育基金会联合举办。北京大学《儒藏》编纂与研究中心相关负责人表示，实现中华古老文明与前沿人工智能技术的深度结合，是全本《儒藏》工程的一大特色，它不仅将极大促进《儒藏》的编纂和传播，也将丰富和提升智能工具对儒家文明的知识储备和理解问答，推进中华文明智能体应用。据悉，《儒藏》工程是新中国成立以来最大规模系统整理海内外儒学典籍的一项重大基础性文化工程，以现代技术和学术标准，系统整理我国以及受儒家文化深刻影响的韩、日、越三国历史上的重要儒家文献，包括传世文献、出土文献与域外文献，使之成为一个方便阅读、检索和资源共享的独立文献体系。《儒藏》工程分“精华编”和“全本”两步实施。先期成果《儒藏》“精华编”中国部分已于2022年全部完成出版。全本《儒藏》计划收书3000余种（含“精华编”），约10亿字，将基本囊括中、韩、日、越四国历史上有价值的儒学文献。2023年4月，全本《儒藏》编纂启动。全本《儒藏》积极响应国家古籍数字化战略要求，重点推进《儒藏》文献的数字化整理、智能化利用和网络化传播。此次合作，字节跳动在公益捐赠之外，还提供“识典古籍”智能整理平台支持全本《儒藏》的编纂。“识典古籍”网页截图。图源：北京字节跳动公益基金会“识典古籍”是字节跳动联手北京大学共同打造的古籍数字化平台，上线两年多来，已具有版式识别、自动标点、结构整理、校勘等涉及古籍整理的全流程整理功能，目前已上线1万部古籍，并免费开放。“识典古籍”提供的人工智能技术，将减少专家繁重的基础性工作，借助平台团队协作功能，提升编纂整理效率。字节跳动古籍保护项目相关负责人表示，未来将根据《儒藏》整理的需求，进一步优化“识典古籍”产品功能，与更多机构及专家携手，持续助力古籍修复、数字化和活化，与各界共同为古籍保护与传承创造更大的价值。编辑甘浩校对李立军