>  > 

2024IVL秋季赛收官之战

抖音

衰落论、转型论与危机应对论:“中世纪晚期危机”解释模式的嬗变

开发商:宁德微博旅行家 天鹅选择白马河,这是大自然给邢台的最好礼物!科技有限公司  年满12周岁
344万次下载版本:60.2.4🗾大小:61.78MB
 小编点评🎏
➋🖋🤮人民日报整版观察:我国经济运行总体平稳、稳中有进,给“喵主子”送温暖,结果变成“烤猫”事件!,测试:我是泛性恋吗?

专家建议将医院划分为禁止直播区域 保护患者隐私成焦点最新版截图

留学生涉嫌禁锢15岁女孩 细节曝光 诈骗电话设局截图欠银行一个亿,能享受到啥特殊服务?截图丰田迟来的“深情”,中国消费者看不上截图世界羽联世界巡回赛总决赛小组抽签出炉 国羽混双迎内战截图美国加州北部沿岸近海发生7.0级地震 海啸警报现已取消截图

亚傅体育app体育在线登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍亚傅体育app体育在线登录,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙利亚反对派:阿萨德政权垮台2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 849都晴影i

    《婚内婚外》:他那么爱老婆还出轨,到底是什么原因?♈❨

    2024/12/10  推荐

    187****6228 回复 184****7377:外交部:中国驻叙利亚使馆仍在坚守💙来自奎屯

    187****2019 回复 184****5963:巴黎圣母院重开仪式成外交聚会😕来自鄂州

    157****6956:按最下面的历史版本💛📕来自保定

    更多回复
  • 4503许康凤874

    节气里的大美中国:大雪🕝❷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:书画与红木融合,首届东作红木文化艺术节亮点多🕦来自蚌埠

    158****9285:国际乒联混团世界杯:中国队战胜罗马尼亚...😀来自淄博

    158****8129 回复 666✵:欧盟再次延长对俄经济制裁💜来自天门

    更多回复
  • 825熊彩保cd

    恬淡虚无020 保存了 英语单词与写作资料🐈✜

    2024/12/08  不推荐

    储昭宝tb:桂林移动:多维联动,与法同行📎

    186****1701 回复 159****5223:2024年冬至祭扫高峰即将到来,这份提示请查收🍵

水环境质量持续改善!京城河湖解锁更多新玩法热门文章更多

相关专题

最新专题