>  > 

外媒:反对派人员已进入叙利亚总统府

 小编点评⛏
👇🌎🔧明白中西医的区别,用符合中医特点的规则管理中医!,中新教育丨大学生脱口秀邀请赛在重庆精彩上演 选手展幽默搞笑天赋,冥王星之夜

舞剧《刘三姐》创新演绎经典 献礼70周年最新版截图

演员虞书欣遭霸凌?剧组声明截图澳门回归祖国25周年|此心安处是吾乡——访旅居澳门的国际人士截图布基纳法索总统任命新总理截图在Kepler-51系統中發現第4顆系外行星截图新冷空气又来!北方多地或迎今冬初雪 江南阴雨持续至下周末截图

博一博体育app官方

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

知名男歌手演出,被大喊“退票”!平台最新提醒2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 161柏贵荣r

    广汽丰田铂智 3X 纯电 SUV 开启盲订预售价 10 万元起🚮🤐

    2024/12/11  推荐

    187****5731 回复 184****7128:韩国前国防部长金龙显被逮捕🔘来自上饶

    187****4903 回复 184****1114:60亿部闲置手机,绿色循环经济的红利🤺来自商洛

    157****1652:按最下面的历史版本⛡🏵来自天水

    更多回复
  • 306庄菊莺968

    海峡两岸美食嘉年华在三明沙县开幕⏪🕜

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:美联储接连降息 对市场影响几何🐥来自惠州

    158****3616:国家卫生健康委:目前已有32个适宜儿童的药品获批上市🍇来自周口

    158****6437 回复 666🍶:捐出日军罪证的美国小伙将去南京⛺来自长沙

    更多回复
  • 980夏新敬zk

    “政协智慧”为发展注入活力(协商之路·委员主体作用如何发挥⑤)🧣💰

    2024/12/09  不推荐

    米璧善vp:虞书欣观赛look🌚

    186****5934 回复 159****7931:探访土耳其咖啡制作技艺🈯

人民网三评“失控的打赏”之一:丧失理智,突破底线热门文章更多

相关专题

最新专题