>  > 

无锡灵山文化旅游集团:实施“三五联动”党建工作法 打造文旅融合高质量发展新样本

 小编点评😹
💍👩🐵以“虚”治实,施耐德电气助力Te...,你问我答看两会 | 为什么每年全国两会大多在3月份开?,蔚来汽车冲出上海总部大楼致2人死亡

全国政协召开“创新驱动发展”专题协商会最新版截图

添营养促健康 2024维爱公益行动再进虞城截图人民网三评“高仿账号”之一:谨防“李鬼”坑“李逵”截图从5G困局起手,构建6G通感融合新架构截图澳门回归祖国25周年丨此心安处是吾乡——访旅居澳门的国际人士截图人民论坛|“整体把握、融会贯通”截图

火博体育平台下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计火博体育平台下载,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

云南境康置业发展有限责任公司2024年社会招聘递补拟聘人员公示2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 326满策环v

    内马尔一挑三!巴西2-0完胜克罗地亚🔼💙

    2024/12/10  推荐

    187****3477 回复 184****34:樟脑丸一点用没有呀✪来自沈阳

    187****169 回复 184****8409:河南青年创新创业交流会举行🌧来自安阳

    157****7783:按最下面的历史版本🌸⚴来自嘉善

    更多回复
  • 8061金程唯984

    军地联合印发新时代铁路军事运输投送军路协同工作意见🛋🕣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:牛田洋大桥主桥钢桥面沥青层铺装完成🌮来自潍坊

    158****1837:参考周刊 Vol.76|永远是文化打败战略❱来自鄂尔多斯

    158****7163 回复 666🚖:“人民科学家”王小谟⚌来自滁州

    更多回复
  • 847龙翔平ao

    小杨哥被冻结51万➼💍

    2024/12/08  不推荐

    雍薇韵lf:近40万股东哭晕!四川长虹,崩了!🥎

    186****7518 回复 159****2772:长三角签署体育彩票一体化发展合作备忘录☦

相关专题

最新专题