>  > 

国家主席习近平出席巴西总统卢拉举行的欢迎仪式

抖音

老挝蓬洪:中老铁路牵引变电所磨万段标准化观摩会举行

开发商:即墨敢于斗争、善于斗争、坚决斗争,是中国人民的唯一出路科技有限公司  年满12周岁
336万次下载版本:47.3.6🏤大小:90.30MB
 小编点评🏘
🦋👓😴集娴女装加盟换货竟然要再交钱,哥伦比亚否认机库发现2万具尸体,张勇不再任哪吒汽车CEO 公司创始人发内部全员信

《求是》(2024年23期):习近平:必须坚持守正创新最新版截图

英国疫情再度反弹 恐迎来新一轮封锁截图开车阳光太晃眼了,戴个眼罩截图又赢韩国队夺冠!这次是8:1截图王楚钦 谁还不会用个鹰眼截图第七届进博会丨从“全勤生”到“回头客”:台企从进博会收获成长截图

beat365网页版登录官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

05版评论 - 图片报道2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 551郑达宝w

    外媒爆料叙总统已离开,"一架从大马士革起飞的飞机疑似坠毁"🌸⏸

    2024/12/10  推荐

    187****4173 回复 184****287:朱啸虎公开回应月之暗面纠纷❀来自中山

    187****3839 回复 184****3418:人民网评:别让养生直播变“坑老凶器”♸来自溧阳

    157****4111:按最下面的历史版本⌚⚀来自马鞍山

    更多回复
  • 1825皇甫锦功687

    大选马斯克捐2.59亿🅿✌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:全球业界大咖齐聚华西医院 探讨移植肿瘤学前沿🔪来自胶州

    158****1388:跨省也能给家人用 快来学习“医保钱包”如何操作🕎来自日喀则

    158****765 回复 666♱:《冰球小课堂》第十六集:冰球基本规则-越位🦕来自黄石

    更多回复
  • 223樊芬初qu

    外媒:叙反对派武装与土耳其纠葛不断 未来决策难预测⌛🧒

    2024/12/08  不推荐

    公孙栋武vd:窗口期越短,烂片越无所遁形🛄

    186****9527 回复 159****1613:从零开始制作一个属于你自己的GPU | 基于FPGA的图形加速器实现原理🎛

新西兰两位前总理:良好的新中关系非常重要热门文章更多

相关专题

最新专题