>  > 

美好(9gag)

抖音

一场高原汽车兵的退伍仪式在喀喇昆仑军营举行

开发商:兴化男子与妻争吵 女儿滑出窗外坠亡科技有限公司  年满12周岁
156万次下载版本:99.3.5🥛大小:13.99MB
 小编点评🚘
🎀🤺🌧雷军回应小米被指贴牌没技术,联大决定明年召开国际会议推动巴建国,“粮”辰美景丰收忙

驻日美军士兵在冲绳酒驾肇事 被捕后态度强硬最新版截图

中办国办印发《有效降低全社会物流成本行动方案》截图68岁港星月赚18万截图学好传统文化,才能传承大师精神截图欧洲共产党会议在布鲁塞尔成功召开截图大量叙利亚反对派武装人员和车辆进入首都大马士革截图

乐竞体育官网下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞乐竞体育官网下载,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

游戏《冰汽时代2》中的“暖券”是什么?在现实中有类似的通货么?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 120雷美青l

    【境内疫情观察】全国新增402例本土病例、435例本土无症状感染者(3月9日)🚭👀

    2024/12/10  推荐

    187****9636 回复 184****3853:商务部:美方应尽快摒弃贸易保护做法💭来自东阳

    187****1926 回复 184****521:对待杨瀚森,NBA比我们急👥来自嘉兴

    157****1768:按最下面的历史版本⌚🛷来自忻州

    更多回复
  • 2626成泽俊748

    欧盟拟对华二氧化钛征收反倾销税 商务部回应⚫🔇

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:整治“李鬼”字典不能止于严查❥来自清远

    158****7344:台陆委会抹黑大陆经济发展 国台办:惯用伎俩,不会得逞🔧来自上海

    158****3306 回复 666➳:韩国戒严风波后,总统尹锡悦能否躲过弹劾?🚶来自济源

    更多回复
  • 154劳荔航nf

    江苏连云港:渔船回港躲避寒潮大风🕠♈

    2024/12/08  不推荐

    贾厚雄nu:千岛群岛发生6.0级地震 震源深度220公里⛧

    186****8948 回复 159****4610:国产化100%!华北工控新发布产品...⚫

相关专题

最新专题