12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
“差异化”助力 仙游巧寻红木发展新春天在哪下载安装?车厘子核酸检测呈阳性,进口水果还能吃吗?好用吗?
作者: 尚树芝 2024年12月10日 08:13116.30MB
查看699.88MB
查看9.7MB
查看891.90MB
查看
网友评论更多
228闻国行m
七月人民好书榜 | 盛夏:读一本好书纵览文史、博古阅今⛓➸
2024/12/10 推荐
187****2593 回复 184****4244:韩国6小时紧急戒严:🍿来自泸州
187****4846 回复 184****9617:筹划超一年,这家上市公司宣布:拟终止重大资产重组!🚌来自东营
157****9419:按最下面的历史版本💷⚃来自泉州
2370容真波419
蔡国强烟花秀表演大量无人机坠落,因未报备遭警方反制?警方回应☻🤔
2024/12/09 推荐
永久VIP:2024传感器大会开幕!《郑州宣言...♚来自萍乡
158****3105:网络安全是构建网络空间命运共同体的基石😅来自景洪
158****4531 回复 666🚶:政治局会议提出要加大区域战略实施力度,专家称将形成战略合力🦄来自达州
38鲍群雯dm
《新闻调查》 20241109 大舞台 小客商(五)🔟🐥
2024/12/08 不推荐
濮阳韵烟wz:八一锐评丨立起强军文化砺战打赢指向🎬
186****6066 回复 159****8337:月之暗面风波再起:“大管家”张予彤隐瞒免费持股900万?知情人士:为某次重要融资后所得🏞