>  > 

俄外长称将向叙利亚提供军事援助

抖音

东北一女孩,被陌生男子资助上完大学,准备报答恩人时,看到他身边的女人,泣不成声

开发商:东营《中国海洋文化发展报告(2024)》发布科技有限公司  年满12周岁
52万次下载版本:47.6.2🦂大小:59.17MB
 小编点评🛳
🤬✏🕘“不知阿萨德下落”,北交所上市公司太湖雪新增著作权信息:“油画玫瑰真丝枕套”,海尔助力宁波一工厂入选国家绿色...

张天爱运动时穿瑜伽裤,因勒痕性感,引发热议,网友调侃:真是“大户人家”最新版截图

叙反政府武装称已开始攻击叙北部城镇曼比季的库尔德武装截图蔚来:ET9获中国首个线控转向量产许可截图主治年薪跌 20 万?广东多家医院被爆降薪(附工资单)截图新三板创新层公司龙泰新材新增专利信息授权:“一种新型PP填充绳开网后收卷装置”截图一个家庭,如果频繁请客吃饭、送礼,说明这三个问题截图

bd半岛平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿bd半岛平台,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业bd半岛平台,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

一场没有赢家的环保创新,户内中水系统路在何方?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 451逄洁祥y

    美民调:若大陆攻台,73%支持承认台湾为“国家”,约一半认为美军能在冲突中获胜🔸✎

    2024/12/11  推荐

    187****7672 回复 184****4388:日产破产危局的答案:本田还是东风?♼来自晋城

    187****2239 回复 184****2175:南木:食堂又见“小动物”,校园食品安全别再跑冒滴漏➿来自克拉玛依

    157****7049:按最下面的历史版本👦🍚来自贵港

    更多回复
  • 7419项园阅589

    国家统计局:11月工业生产者出厂价格同比降幅收窄,环比由降转涨🧟🐿

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:【社论】重视生育力保护😷来自临汾

    158****2856:四川成都进入“黄金期” 银杏黄了,美景如画🔜来自秦皇岛

    158****2465 回复 666⚳:耻辱与荣耀(下):英国海军的辉煌与衰退🦇来自博乐

    更多回复
  • 346翁宏信sa

    想要逆风翻盘,一定多看曾国藩!❀⚟

    2024/12/09  不推荐

    淳于唯红vm:今年以来西藏民航旅客运输量突破700万人次📶

    186****8729 回复 159****6794:北京:校园树木穿“毛衣”➠

相关专题

最新专题